Əsas Fərq – Ex Vivo vs In Vivo Gen Terapiyası
Gen terapiyası çatışmayan və ya qüsurlu genlər üçün genlər təqdim etməklə genetik xəstəliklərin müalicəsi və ya qarşısının alınması üçün istifadə edilən mühüm texnikadır. Müəyyən xəstəliklər xəstəliyə cavabdeh olan mutasiyaya uğramış və ya itkin genlərin yerinə sağlam genlərin daxil edilməsi ilə müalicə edilə bilər. Gen terapiyası germline hüceyrələrdən daha çox somatik hüceyrələr üçün tətbiq edilir və onu Ex vivo gen terapiyası və In vivo gen terapiyası adlı iki əsas növə bölmək olar. Ex vivo və In vivo gen terapiyası arasındakı əsas fərq ondan ibarətdir ki, terapevtik genlər in vitro hüceyrə mədəniyyətlərinə köçürülür və genlər in vitro in vitro hüceyrələrdə becərilmədən birbaşa xəstənin toxumalarına və ya hüceyrələrinə çatdırılarkən, ex vivo gen terapiyası ilə xəstəyə yenidən daxil edilir. vivo gen terapiyası.
Ex Vivo Gen Terapiyası nədir?
Ex vivo gen terapiyası, xəstənin hüceyrəsinin xarici modifikasiyasını və onun xəstəyə reintroduksiyasını əhatə edən gen terapiyasının bir növüdür. Hüceyrələr laboratoriyalarda (xəstənin bədənindən kənarda) becərilir və genlər daxil edilir. Sonra stabil transformatorlar seçilir və xəstəliyin müalicəsi üçün xəstəyə yenidən daxil edilir. Ex vivo gen terapiyası yalnız müəyyən hüceyrə tiplərinə və ya seçilmiş toxumalara tətbiq oluna bilər. Sümük iliyi hüceyrələri ex vivo gen terapiyası üçün tez-tez istifadə edilən hüceyrələrdir.
Ex Vivo Gen Terapiyasının Proseduru
Ex vivo gen terapiyasında aşağıdakı kimi bir neçə əsas addım var;
- Qüsurlu genləri olan hüceyrələr xəstədən təcrid olunur.
- Təcrid olunmuş hüceyrələr laboratoriyada mədəniyyətlərdə yetişdirilir.
- Terapevtik genlər vektorlardan istifadə etməklə böyüdülmüş hüceyrə mədəniyyətlərinə daxil edilir və ya təqdim edilir.
- Transformasiya edilmiş hüceyrələr transformant olmayanlardan seçilir və böyüdülür.
- Seçilmiş hüceyrələr xəstəyə köçürülür.
Ex vivo gen terapiyasında, genləri hədəf hüceyrələrə çatdırmaq üçün daşıyıcılardan və ya vektorlardan istifadə edilir. Uğurlu gen çatdırılması daşıyıcı sistemdən asılıdır və ex vivo gen terapiyasında istifadə olunan mühüm vektorlar viruslar, sümük iliyi hüceyrələri, insan süni xromosomu və s. Xəstənin bədənindəki reaksiyalardan bəri genetik korreksiyası in vitro edilir. Bununla belə, müvəffəqiyyət remedial genin xəstə orqanizmində sabit birləşməsindən və ifadəsindən asılıdır.
Şəkil 01: Ex vivo gen terapiyası
In Vivo Gen Terapiyası nədir?
İn vivo gen terapiyası, genetik xəstəliklərin müalicəsi üçün genlərin xəstənin bədənindəki müəyyən bir toxumanın hüceyrələrinə birbaşa çatdırılmasını əhatə edən bir texnikadır. O, insan bədəninin bir çox toxumalarına, o cümlədən qaraciyər, əzələ, dəri, ağciyər, dalaq, beyin, qan hüceyrələri və s. tətbiq oluna bilər. Terapevtik genlər xəstəyə viral və ya qeyri-viral əsaslı vektorlar tərəfindən daxil edilir. Bununla belə, müvəffəqiyyət bir sıra amillərdən asılıdır, məsələn, terapevtik genin vektorlarını daşıyan hədəf hüceyrələr tərəfindən səmərəli şəkildə mənimsənilməsi, hədəf hüceyrələr daxilində genlərin hüceyrədaxili deqradasiyası və nüvə tərəfindən genin mənimsənilməsi, genin ifadə qabiliyyəti və s.
Şəkil 02: İn vivo gen terapiyası
Ex Vivo və In Vivo Gen Terapiyası arasındakı fərq nədir?
Ex Vivo vs In Vivo Gen Terapiyası |
|
| Ex vivo gen terapiyası xəstənin bədəninin xaricində həyata keçirilən gen terapiyasının bir növüdür. Gen modifikasiyası bədəndən kənarda həyata keçirilir. | İn vivo gen terapiyası, qüsurlu hüceyrələr hələ də bədəndə olduqda birbaşa edilən gen terapiyasının başqa bir növüdür. Genlər hələ bədəndə olduqda dəyişir. |
| İzolyasiya və Kultura | |
| Qüsurlu hüceyrələr təcrid olunur və laboratoriyada becərilir. | Qüsurlu hüceyrələr laboratoriyada təcrid olunmur və ya becərilməmişdir. |
| Tranformantların Seçimi | |
| Sabit transformantlar yenidən tətbiq edilməzdən əvvəl seçilir. | Sabit transformantlar seçilə bilməz. |
| Mənfi immunoloji reaksiya | |
| Bu üsul xəstənin orqanizmində mənfi immunoloji reaksiyalar yaratmır. | Bu üsul xəstənin bədənində mənfi immunoloji reaksiyalar yaradır. |
Xülasə – Ex Vivo vs In Vivo Gen Terapiyası
Terapevtik genlər xəstənin orqanizminə müəyyən xəstəliklərin müalicəsi kimi daxil edilir. Bu gen terapiyası kimi tanınır və iki yolla edilə bilər, yəni ex vivo gen terapiyası və in vivo gen terapiyası. Ex vivo və in vivo gen terapiyası arasındakı fərq odur ki, ex vivo gen terapiyası xəstənin bədəninin xaricindəki hüceyrə mədəniyyətlərində aparılır və korreksiya edilmiş hüceyrələr xəstəyə yenidən təqdim olunur, in vivo gen terapiyası genləri isə birbaşa xəstəyə daxil edilir. hüceyrələri təcrid etmədən daxili hədəf toxumaları. Hər iki prosesin müvəffəqiyyəti terapevtik genlərin xəstə hüceyrələrinə sabit daxil edilməsindən və çevrilməsindən asılıdır.
